Científicos italianos crearon una nueva terapia génica basada en el VIH modificado, que ha ayudado a mejorar las condiciones de pacientes con enfermedades hereditarias graves. El estudio está publicado en la revista ‘Sience’.
«Ya han pasado tres años desde el inicio de los ensayos clínicos y los resultados del tratamiento de los primeros seis pacientes nos inspiran mucha confianza: el método es seguro y efectivo», asegura Luigi Naldini, el director del Instituto de Terapia Génica TIGET en Milán (Italia).
Los médicos han probado con éxito su método en tres pacientes con el síndrome de Wiskott-Aldrich y en otros tres con leucodistrofia metacromática. Diez pacientes más están en el proceso de tratamiento por el momento. La causa de ambas enfermedades es la falta de ciertas proteínas en el cuerpo, causada por un defecto genético.
En el caso de la leucodistrofia metacromática, en las células nerviosas se acumulan las sustancias que destruyen la membrana de estas células. Los niños con este trastorno nacen sanos, pero con el paso del tiempo su sistema nervioso empieza a funcionar mal. En los pacientes con el síndrome de Wiskott-Aldrich el sistema inmunológico y las plaquetas muestran un funcionamiento inadecuado, lo que les hace vulnerables a muchas enfermedades y provoca frecuentes hemorragias.
Los científicos que trabajan bajo la dirección de Naldini, extrajeron de la médula ósea del paciente células madre hematopoyéticas y reemplazaron en ellas los genes mutantes por genes normales, utilizando retrovirus especiales, «construidos» sobre la base del VIH. Después los médicos devolvieron las células a la médula ósea.
En los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich las células «corregidas» comenzaron a convertirse en células sanguíneas sanas, consiguiendo que el sistema inmunológico y las plaquetas trabajaran normalmente. En el caso de la leucodistrofia metacromática, alterando las células con la sangre modificada llegaron al cerebro y produjeron allí una proteína necesaria para el funcionamiento normal de las neuronas. Los científicos también lograron que las células madre produzcan más proteínas que las células de las personas sanas para neutralizar los efectos de su degradación. Los pacientes mejoraron en un periodo de 20 a 30 meses después de comenzar el tratamiento.
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